Описание темы работы, актуальности, целей, задач, новизны, тем, содержащихся внутри работы.

В разделе рассматриваются классические технологии редактирования генома: нуклеазы типа ZFN и TALENs, их принцип действия, ограничения и важность поисков новых подходов редактирования для повышения точности и эффективности.

Подробный анализ биохимического механизма действия системы CRISPR/Cas9: роль Cas9-нуклеазы, guid-RNA (crРНК), PAM-участка; описание процессов обнаружения и разрезания ДНК; механизмы репарации после разреза символизируют основу медицинского применения технологии.

Описывается применение технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 в лечении конкретных тяжелых заболеваний человека на примерах успешных клинических испытаний, анализируются перспективы расширения прецизионной терапии в генной медицине.

Излагаются современные возможности использования стволовых клеток в регенеративной медицине: виды стволовых клеток, механизмы замещения повреждённых тканей, перспективы применения совместно с генетическими методами.

Рассмотрены основные этические проблемы и риски внедрения инновационных технологий генной инженерии и регенеративной медицины с привлечением стволовых клеток, включая социальные последствия таких вмешательств.

Объясняется концепция таргетной терапии как новейшего направления создания лекарств с использованием биотехнологий для повышения эффективности лечения сложных заболеваний при минимальных побочных эффектах.

Проводится сравнительный обзор основных методов генного редактирования с акцентом на уникальность реализации технологии CRISPR/Cas9 в современном научном мире благодаря её преимуществам по простоте настройки и эффективности.

Обобщаются основные вызовы современной генной инженерии — технологические ограничения безопасности и нормативно-правовые аспекты регулирования медико-биологических инноваций; обсуждаются перспективные направления развития технологий редактирования генома.

Описание результатов работы, выводов.

Список литературы.